千余位罕见病患儿家属联名求助，什么疾病属于罕见病？

Question

如题所述

Answer 1

引言:在一个微信群中有多位患儿家属发布一些求助信息，因为最近很多家庭都出现了断药的情况。他们希望通过这种方式联合向全社会发出求助，希望大家可以帮帮他们的孩子什么疾病属于罕见病？

一、什么疾病属于罕见病

罕见病通俗一点说就是生活中比较少见的病，它们的病因通常不明确，大部分是先天性的疾病或者是一些遗传性疾病。而且它们属于很难治愈的疾病但是在临床上，罹患率又非常低。在罕见病中经常见到的有白化病、线粒体病、肢端肥大症、特发性肺动脉高压、新生儿糖尿病、婴儿痉挛症、脑炎后遗症、婴儿癫痫、结节性硬化症等这些疾病都属于罕见病。罕见病也称为孤儿病，占患病人数总数的0.65%，共计六千多种占人类疾病的10%。

二、为了治疗这些罕见病国家采取了什么措施

现在市面上有50%以上的药物，都是罕见病药而且市场需求也很旺盛。同时我们国内市场也普遍关注罕见病市场。即使在罕见病的药物研发上面存在很多的挑战，但是我国近年来特别重视对罕见病的诊治以及研发。同时也出台了很多的相关政策支持研发罕见药，同时我国药审中心一直强调罕见病药物的研发根据罕见病的特点来决定，同时也要遵循药物的研发规律。但是治疗罕见病的一些药物，目前在我国还没有获得批准上市。

三、通过这件事情我们有什么启示

网络上有一千余位罕见病患者的家属向社会发了一封求助信，希望能够得到部门的重视给一些罕见病的儿童一个买药的渠道。因为有很多孩子在断药之后，都出现了反复发病的现象。他们希望能够在不违背现有的政策下，让患儿们正大光明的吃上药并且也愿意接受监管。这些父母的行为让我们看到了父母对孩子的关爱，虽然有些孩子是不健康的，但是他们也没有放弃孩子。

Answer 2

罕见病每个国家的规定不同，比如中国将白化病、肢端肥大症、线粒体病等都归于罕见病，在临床上难以治疗并且得病的人较少。

Answer 3

罕见病就是发病率很低，得这种病的患者也很少，治疗起来也困难。

Answer 4

比如说白化病 ，线粒体病，肢端肥大症，血友病，地中海贫血 。 这些病得病概率非常的低，这些疾病只占人类疾病的10%，得病人数占总人口的1‰左右。

Answer 5

罕见病是指很难治愈并且少见的疾病，而且治疗疾病的费用很昂贵，普通家庭承担不起医疗费用的疾病，而且罕见病患者心理生理上都非常痛苦。