我国现罕见病患者超过2,000万人，这些罕见病患者都是各种各样稀奇古怪的病，比较特殊，他们才叫罕见病，基本上正常人不会得的这种病，普通的感冒发烧是1%的话，这种疾病那就是百万分之1，全国的人口有14亿才有2,000万的罕见病患者。
普遍存在的问题就是用药问题，没有药，有的话也特别贵，比如说之前有过一种专门治疗脊髓性肌萎缩的药物，这种药物很贵，而且还不是以前有的，近些年才有的药物，药物的名字叫做诺西纳生纳注射液，这种药物一只将近70万，而且第1次使用，一年要用到6支，之后每年打三支才能维持，这个病人基本的生命年龄比较小的时候，治愈起来可能性还比较高，但是不敢保证治愈效果。
这种药物就是很贵而且贵，还不见得有有一些稀奇古怪的疾病，就是无药可用，国内没有药，国外的那些医药公司可能有很少的这部分药的存量，但是只有国外的大医院有这不是有钱就能给你解决的，存在药物上的垄断，就是人家不给你进口，你给多少钱人家都不给你进口，你想治疗只能去国外，所以很多罕见病，如果家里经济能力比较强，有个大公司一年收益几个亿，几十个亿的这种还好说，但是碰到一个普通家庭的身上基本上就是无药可治，因为就算有也用不起一年几百万的费用，普通家庭哪有这个经济能力啊。
这个罕见病用药的问题一直都是有的，但是在市场的经济规律之下是解决不了的，因为任何医药公司他做一个病症的研究，如果用的人比较多，他价格定的便宜点，薄利多销，最终仍然能赚钱，但是这种罕见病患者没有多少价格定的太贵不好卖，但是不定的太贵他们收不回成本，现在国外那些具备较强研发能力的医药公司都是私人公司，市值起码也得在千亿以上的才有这个先进药物的研发能力，不赚钱没有公司会去做的。
我们国内虽然也有公司在做相应的研究，但是我们不得不承认的是，在新药研发这方面，我们国内的公司跟国外那些老牌的医药公司比还是有差距的，因为起步时间不一样，人家发展的比较早，我们有信心在未来10年到20年的时间逐步赶上她们，但是现在还是有一些差距，因为很多罕见病的药物都是国外的医药公司开发出来的能够流通，像我们这边的药物的价格基本都很贵。