干细胞在治疗癌症、心脏病、糖尿病、皮肤烧伤等等人类许多顽症方面都有不可替代的重大作用。如帕金森氏综合症患者主要是神经细胞在功能上出现紊乱，如果能给患者注入健康的神经细胞，就会有治疗效应；如果能从胚胎中鉴别和提取到能生成黑色素细胞的干细胞，就可以用这样的干细胞很容易地分化培养出大量黑色素细胞，以治疗白癜风。
最新的研究发现，干细胞不但能再生某些组织，而且可以衍生成与其来源不同的细胞类型。如把血液干细胞放到脑组织中，在大脑环境中，血液干细胞有可能分化成神经细胞。反过来，如果将分离出的神经干细胞移植到骨髓里，它还可以变成血液细胞。正是由于人的胚胎干细胞培养成功和组织干细胞对人类健康的潜在价值，因而引发了世界范围内的干细胞研究热。
近年来，科学家发现脐血中也含有丰富的造血干细胞。脐血是为胎儿输送养料的运输部队，胎儿在脐血的哺育下健康地成长。过去，当胎儿离开母体后，脐血就被认为是完成了它的历史使命，弃之无用了。而现在人们的看法随着医学研究的飞速进展而发生了重大变化。
原来，新生儿出生后，其脐带血里残存有较丰富的造血干细胞，且在脐带血中所占的比例并不亚于骨髓内的造血干细胞。脐血中的干细胞比成人骨髓中的干细胞更原始，有利于重建永久的造血功能，而且发生排斥反应的机会少，对组织配型的要求也不那么严格。而且脐血中的干细胞含量非常丰富，比骨髓中的干细胞含量要多10倍，般只需50毫升就能够满足手术的需要。一份脐血就能挽救一个生命。脐带血的来源比骨髓的来源容易获得，而且是不含白血病细胞的正常血，它的移植不但能克服了异体骨髓移植中骨髓来源不易的困难，并且能避免自体骨髓移植后的疾病复发问题。因此，采用来源于脐带血的造血干细胞取代骨髓造血干细胞进行的移植方法，已经引起各方面的重视。脐带血移植是新开展的一项白血病治疗手段，目前应用于儿童白血病的治疗上，已有令人满意的疗效，现正在探索应用于成人的白血病治疗上。
1981年1月，我国医学工作者首次对一例重症乙型地中海贫血患者实施脐血移植手术。脐血被一滴滴输入患者静脉。在医护人员的精心护理下，患者平稳地度过了危险期。经分子生物学技术检测，供者的脐血干细胞已植入患者体内并生长、繁殖，代替了患者原有的造血功能，手术获得了成功。